失智症新藥的實驗

 
2014/01/20 王道還 | 中央研究院歷史語言研究所人類學組
記憶如落葉般飛逝
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壯生(嬌生集團)、輝瑞兩大藥廠7月與8月相繼宣布阿茲海默氏症(失智症)新藥臨床實驗失敗了。8月24日,禮來也宣布它的新藥在臨床實驗中並無療效。這些藥都是針對細胞外斑塊設計的。

阿茲海默氏症的病理特徵,就是大腦中出現兩種蛋白質沉澱:神經元之內的糾纏纖維和細胞外斑塊。細胞外斑塊主要組成是類澱粉β胜肽(Aβ),它由40~42胺基酸組成。

由於研發新藥與臨床實驗都得花大錢,因此許多人擔心實驗失敗會嚇阻投資客繼續投資研發。而現在工業國家的人口老化情形越來越嚴重,受阿茲海默氏症(失智症)所苦的人口會不斷增加。幸好大藥廠聲明基於社會責任感,還會繼續投資研發。

不過,科學上急待解決的問題卻是:先弄清楚細胞外斑塊與阿茲海默氏症的關係。如果它不是病因,那麼針對它研發新藥無異牛頭不對馬嘴。有些科學家認為:細胞外斑塊與阿茲海默氏症(失智症)的因果關係,只有間接證據,而沒有直接證據。例如,製造Aβ的基因如果突變,未必產生不良的後果。科學家甚至發現突變有保護效果的證據。

但是,有些參與研究的科學家指出:新藥沒有造成預期的結果,並不代表所有的心血都白費了。這3個臨床實驗,蒐集了六千多人的資料,必須進一步分析才能總結出教訓。有人認為,也許斑塊假說是正確的,只是投藥的時機太晚了。大腦內會逐漸出現細胞外斑塊,因此也許必須像預防心臟病一樣,在中年就開始服用抗斑塊的藥物。
 
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