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幹細胞療法的新進展
有時DNA單點突變會引起重大後果,鐮刀型血球貧血症(sickle cell anemia)是最有名的例子。這種疾病的患者,血紅素不正常。
 
 
 
有時DNA單點突變會引起重大後果,鐮刀型血球貧血症(sickle cell anemia)是最有名的例子。這種疾病的患者,血紅素不正常。血紅素是紅血球中負責攜帶氧氣的蛋白質,由兩條α胜肽鏈和兩條β胜肽鏈構成。α胜肽鏈有141個胺基酸,基因(HbA)位於第16對染色體;β胜肽鏈則由147個胺基酸組成,基因(HbB)位於第11對染色體。鐮刀型血球貧血症患者的α胜肽鏈完全正常;但HbB基因因為單點突變,生產的β胜肽鏈,第6個胺基酸從麩氨酸(glutamic acid)變成了纈胺酸(valine)。

生活在瘧疾肆虐地區的族群,有比較多的人帶有這種突變的HbB基因,因為體內有異常血紅素的人比較不為瘧疾所苦。

在美國,黑人的祖先生活在瘧疾肆虐區,因此帶有這個突變基因的黑人比較多,約1/500。從分子遺傳學誕生起,在美國,治療鐮刀型血球貧血症就是宣傳的重點。已經超過半個世紀了。

最近美國伊利諾大學醫院的團隊為一位33歲的芝加哥婦女患者做了幹細胞治療。她出生後8個月就發病了,然後一再進出醫院。20歲生下女兒後情況更差,靠輸血維生。現在她的兩個髖關節都已損壞,女兒13歲。

過去,治療鐮刀型血球貧血症,必須先以化療與放射線殺死病人的骨髓,再移植正常骨髓,讓病人靠移植的骨髓存活。但是那位芝加哥婦女的身體很弱,因為她的鐮刀型血球貧血症是比較嚴重的那型。醫療團隊擔心她經不起劇烈的骨髓療法。而且骨髓是免疫系統的一部分,殺死骨髓等於降低免疫力;對身體差的人,風險太大。

這一次,醫療團隊利用妹妹捐出的血液幹細胞,注射到姊姊身體裡,讓妹妹的幹細胞逐漸取代姊姊的造血細胞。6個月後,姊姊痊癒了。已有25名成年病人接受這種新療法,成功率85%。
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