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以基改細胞治病

英國一歲女孩蕾拉(Layla)得了急性淋巴性白血病(ALL),醫師用盡了醫療手段,都無法遏阻病情,因此接受了一個實驗療法。結果,蕾拉活了下來且病情完全緩解。
 
 
 
11月初,英國一歲女孩蕾拉(Layla)成為許多媒體報導的對象。她得了急性淋巴性白血病(ALL),醫師用盡了醫療手段,包括骨髓移植,都無法遏阻病情。因此今年6月,英國醫政單位批准了一個實驗療法:把一毫升基改T細胞注射到蕾拉體內。結果,蕾拉活下來了,而且病情完全緩解。不過,由於她是接受這一療法的第一位病人,醫師雖然欣慰,仍然不願發表過度樂觀的評論。12月的第一個周末,醫療團隊將在美國血液學會年會中報告這一案例。

蕾拉的救命T細胞是法國生技公司Cellectis的產品。研發人員以「分子剪刀」編輯他人捐獻的T細胞DNA,使這些細胞只會攻擊病人的異常白血球,而且不受化療藥物的牽制。化療期間,蕾拉必須住在隔離病房,嚴防感染。等到她體內的異常白血球完全消滅,再移植骨髓重建她的免疫系統。現在蕾拉已回家,一切正常。

美國也有生技公司正在開發類似的基因編輯技術。例如加州的Sangamo,研發項目之一是以基改T細胞治療愛滋病。研發人員先抽取病人的T細胞,以基因編輯技術使它們不再是愛滋病毒入侵的目標,再注射到病人體內,去年春已發表第二期臨床實驗結果。最近Sangamo發表了針對血友病的療法,預定明年初進行人體實驗。此外,還有針對血紅素病變(如地中海貧血)的療法。11月初,位於麻州劍橋的生技公司EditasMedicine宣布:將於2017年開發出針對一種先天性視網膜病變的基改細胞療法。

參考資料
  1. Reardon, S. (2015) Gene-editing wave hits clinic. Nature, 527, 146-147.
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