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昂貴的基因療法

 
 
脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是孩童發生率第二高的嚴重隱性基因疾病,病理是脊髓運動神經元發生漸進性退化,肌肉逐漸軟弱無力、萎縮,但智力發展完全正常。(圖片來源:維基百科)
▲脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是孩童發生率第二高的嚴重隱性基因疾病,病理是脊髓運動神經元發生漸進性退化,肌肉逐漸軟弱無力、萎縮,但智力發展完全正常。(圖片來源:維基百科)
 
脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是孩童發生率第二高的嚴重隱性基因疾病,病理是脊髓運動神經元發生漸進性退化,肌肉逐漸軟弱無力、萎縮,但智力發展完全正常。發病年齡:從出生到成年都可能,通常活不到2歲。在台灣,新生兒發病率大約是1∕6,000~1∕10,000。
 
5月24日星期五,美國食品藥物管理局(FDA)批准了瑞士諾華藥廠研發的基因療法,供2歲以下幼兒使用,標價210萬美元。已上市的基因療法,一種治先天性盲眼,要價85萬美元;諾華自己的白血病細胞療法,要價47.5萬美元。其他罕見基因疾病的治療費用,一年可能高達100萬美元。
 
諾華為保險公司提供了分期付款辦法:5年,一年42.5萬美元。最近一個月,諾華的高級主管都在宣傳這個昂貴的療法。公司CEO甚至在波士頓說,這個價錢比原先訂的400~500萬美元便宜多了。批評者說,這是宣傳策略:企圖使人對目前的定價產生麻痺感。
 
2016年,FDA批准了一個SMA特效藥,第一年藥價75萬美元;以後每一年37.5萬。10年下來要花400萬美元。諾華以這個數字為基礎,訂價210萬美元,算是打了對折。諾華相信新的基因療法可以治癒SMA,一勞永逸。
 
參考資料:Thomas, K. (2019) This new treatment could save the lives of babies. But it costs $2.1 million. The New York Times, May 24.
 
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