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基因療法的風險

上世紀末,法國的醫師針對一些先天免疫不全的兒童實驗基因療法,雖然對大部分病人有效,但是4年前,有3位病童後來出現了類似白血病的症狀,實驗因而停止。
 
 
 
「基因療法」這個詞大家都很熟悉,但是究竟什麼是「基因療法」,清楚的人就不多了。

上個世紀末,法國的醫師針對一些先天免疫不全的兒童實驗基因療法,雖然對大部分病人有效,但是4年前,有3位病童後來出現了類似白血病的症狀,實驗因而停止。美國也暫停這種療法的實驗。

這種先天免疫不全疾病,英文簡稱XSCID,得這種病的孩子,叫做氣泡寶寶(bubble boy),因為他們的免疫系統不健全,得生活在無菌隔離艙中,受嚴密保護,免得遭受病原侵襲。骨髓移植是治療氣泡寶寶的手段之一,但成功率過低,基因療法是深受厚望的替代手段。

基因療法為什麼會引發類似白血病的症狀,其中原因尚不清楚。

今年4月底,英國的《自然》(Nature)刊出了一篇報告,作者是美國加州沙克研究院的團隊。他們用小鼠做實驗,使用與治療氣泡寶寶一模一樣的基因療法。結果,接受這種療法的小鼠,三分之一出現了淋巴瘤。問題出在哪裡?

先從氣泡寶寶談起。氣泡寶寶是因為基因組裡有一個基因有缺陷,因此他們的免疫細胞不能成熟。而骨髓是免疫細胞的主要來源,因此以正常人的骨髓移植(換骨髓),可能有效。而基因療法是設法把正常的基因送進病人的骨髓細胞中,希望那個基因能插入基因組中,發揮正常功能。

但是,現有的技術無法保證送入骨髓細胞核中的正常基因,會插入正確的位置或正確地發生作用。法國得了白血病的3個孩子中,有兩個就是因為基因插錯了位置,啟動了致癌基因;第3個原因不明。

沙克研究院的專家說,基因療法使用的基因若有好幾個功能,就必須先做廣泛的研究,了解它的調控方式,以及它與其他基因的關係。不然,就無法預估風險。
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