脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是孩童發生率第二高的嚴重隱性基因疾病，病理是脊髓運動神經元發生漸進性退化，肌肉逐漸軟弱無力、萎縮，但智力發展完全正常。（圖片來源：維基百科）
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是孩童發生率第二高的嚴重隱性基因疾病，病理是脊髓運動神經元發生漸進性退化，肌肉逐漸軟弱無力、萎縮，但智力發展完全正常。發病年齡：從出生到成年都可能，通常活不到2歲。在台灣，新生兒發病率大約是1∕6,000～1∕10,000。
5月24日星期五，美國食品藥物管理局（FDA）批准了瑞士諾華藥廠研發的基因療法，供2歲以下幼兒使用，標價210萬美元。已上市的基因療法，一種治先天性盲眼，要價85萬美元；諾華自己的白血病細胞療法，要價47.5萬美元。其他罕見基因疾病的治療費用，一年可能高達100萬美元。
諾華為保險公司提供了分期付款辦法：5年，一年42.5萬美元。最近一個月，諾華的高級主管都在宣傳這個昂貴的療法。公司CEO甚至在波士頓說，這個價錢比原先訂的400～500萬美元便宜多了。批評者說，這是宣傳策略：企圖使人對目前的定價產生麻痺感。
2016年，FDA批准了一個SMA特效藥，第一年藥價75萬美元；以後每一年37.5萬。10年下來要花400萬美元。諾華以這個數字為基礎，訂價210萬美元，算是打了對折。諾華相信新的基因療法可以治癒SMA，一勞永逸。
參考資料：Thomas, K. (2019) This new treatment could save the lives of babies. But it costs $2.1 million. The New York Times, May 24.
