基因療法的風險|最新文章

基因療法的風險

102/08/08 9350

王道還｜中央研究院歷史語言研究所助理研究員

「基因療法」這個詞大家都很熟悉，但是究竟什麼是「基因療法」，清楚的人就不多了。

上個世紀末，法國的醫師針對一些先天免疫不全的兒童實驗基因療法，雖然對大部分病人有效，但是4年前，有3位病童後來出現了類似白血病的症狀，實驗因而停止。美國也暫停這種療法的實驗。

這種先天免疫不全疾病，英文簡稱XSCID，得這種病的孩子，叫做氣泡寶寶（bubble boy），因為他們的免疫系統不健全，得生活在無菌隔離艙中，受嚴密保護，免得遭受病原侵襲。骨髓移植是治療氣泡寶寶的手段之一，但成功率過低，基因療法是深受厚望的替代手段。

基因療法為什麼會引發類似白血病的症狀，其中原因尚不清楚。

今年4月底，英國的《自然》（Nature）刊出了一篇報告，作者是美國加州沙克研究院的團隊。他們用小鼠做實驗，使用與治療氣泡寶寶一模一樣的基因療法。結果，接受這種療法的小鼠，三分之一出現了淋巴瘤。問題出在哪裡？

先從氣泡寶寶談起。氣泡寶寶是因為基因組裡有一個基因有缺陷，因此他們的免疫細胞不能成熟。而骨髓是免疫細胞的主要來源，因此以正常人的骨髓移植（換骨髓），可能有效。而基因療法是設法把正常的基因送進病人的骨髓細胞中，希望那個基因能插入基因組中，發揮正常功能。

但是，現有的技術無法保證送入骨髓細胞核中的正常基因，會插入正確的位置或正確地發生作用。法國得了白血病的3個孩子中，有兩個就是因為基因插錯了位置，啟動了致癌基因；第3個原因不明。

沙克研究院的專家說，基因療法使用的基因若有好幾個功能，就必須先做廣泛的研究，了解它的調控方式，以及它與其他基因的關係。不然，就無法預估風險。

資料來源

《科學發展》2006年6月，402期，76 ~ 79頁

治療(9) 白血病(7) 科發月刊(5210)

基因療法的風險

推薦文章