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中樞神經系統（CNS）包括腦子與脊髓，有血腦障壁保護，大分子無法進入。所謂血腦障壁，其實是中樞神經系統裡的微血管管壁造成的，是那些微血管的管壁不容許較大的分子通過。

血腦障壁的功能是：保護腦部不受血液中「外來物質」的傷害；保護腦部不受身體其他部位分泌的物質（如荷爾蒙）的影響；維持腦中環境的恆定。

因此，治療腦子的病變還要考慮血腦障壁這個因素，分子較大的藥物都無法使用。

 

可是，有些病毒可以侵入腦子，例如狂犬病毒。科學家研究狂犬病毒，發現它有一個特殊的蛋白質，可以像開鎖一樣，把中樞神經系統中的微血管管壁打開，進入腦子與脊髓。這個蛋白質的作用原理，科學家還不完全清楚。但是科學家發現，利用這個狂犬病毒蛋白質，可以把藥物送進CNS。也就是說，使藥物與這個蛋白質接上，藥物就等於有了一把鑰匙，可以打開血腦障壁。

科學家以感染了日本腦炎的小鼠作實驗。結果發現，以這種藥物治療的小鼠，80％存活，沒接受治療的全死了。那個藥物是一種專門對付病毒的RNA。

這種技術的應用範圍還可能擴及到其他的治療目標，例如失智症（阿茲海默氏症）。