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以藻類蛋白挽救視力

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視網膜色素變性(RP)、老年性黃斑部病變(AMD)都是常見的視網膜病變。患者因視網膜上的感光細胞(桿細胞、椎細胞)逐漸死亡而視力減退,甚至失明,原因至今不清楚,只知RP與遺傳有關,但細節仍不明白。至於治療,最近倒出現了一線曙光。美國南加大基因醫學研究所研究員霍司奧格(Alan Horsager)領導的團隊,最近以小鼠做實驗,可說為視網膜病變的基因療法奠定了起點。

視網膜有3個細胞層:最外面的一層是感光細胞;中間是雙極細胞;最內層,視神經細胞。感光細胞傳送視訊給雙極細胞,雙極細胞再傳給視神經細胞,最後視神經細胞把視訊傳入大腦。

RP、AMD病人喪失了感光細胞而視覺退化,霍司奧格的對策是:「徵召」雙極細胞充當感光細胞。他的團隊利用的是藻類的感光蛋白ChR2,他們以病毒把製造ChR2的基因送入雙極細胞,讓它在雙極細胞內啟動。迷宮實驗結果顯示,因感光細胞退化而失明的小鼠,獲得ChR2後表現出能夠利用視訊的行為,與對照組不同。10個月後,接受過基因治療的小鼠仍然表現出利用視訊的優勢。

這個基因療法對人有多大幫助,目前還無法評估。一方面,由於在小鼠體內其他部位也發現了ChR2,也就是說,霍司奧格的團隊還無法精確控制基因的傳送與表現。而ChR2在人體內會不會造成任何問題,也不清楚。另一方面,雙極細胞因為ChR2而獲得的感光功能,究竟與桿細胞、椎細胞有什麼不同?仍然需要質與量的評估。我們賴以生活、生存的視訊,辨識時涉及許多細緻的參數,例如閱讀各種文字資訊(包括招牌、站牌、路標等),只能察覺明暗的差別的視覺,可能只是聊勝於無。
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