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以基改細胞治病

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王道還｜中央研究院歷史語言研究所助理研究員

11月初，英國一歲女孩蕾拉（Layla）成為許多媒體報導的對象。她得了急性淋巴性白血病（ALL），醫師用盡了醫療手段，包括骨髓移植，都無法遏阻病情。因此今年6月，英國醫政單位批准了一個實驗療法：把一毫升基改Ｔ細胞注射到蕾拉體內。結果，蕾拉活下來了，而且病情完全緩解。不過，由於她是接受這一療法的第一位病人，醫師雖然欣慰，仍然不願發表過度樂觀的評論。12月的第一個周末，醫療團隊將在美國血液學會年會中報告這一案例。

蕾拉的救命Ｔ細胞是法國生技公司Cellectis的產品。研發人員以「分子剪刀」編輯他人捐獻的Ｔ細胞DNA，使這些細胞只會攻擊病人的異常白血球，而且不受化療藥物的牽制。化療期間，蕾拉必須住在隔離病房，嚴防感染。等到她體內的異常白血球完全消滅，再移植骨髓重建她的免疫系統。現在蕾拉已回家，一切正常。

美國也有生技公司正在開發類似的基因編輯技術。例如加州的Sangamo，研發項目之一是以基改Ｔ細胞治療愛滋病。研發人員先抽取病人的Ｔ細胞，以基因編輯技術使它們不再是愛滋病毒入侵的目標，再注射到病人體內，去年春已發表第二期臨床實驗結果。最近Sangamo發表了針對血友病的療法，預定明年初進行人體實驗。此外，還有針對血紅素病變（如地中海貧血）的療法。11月初，位於麻州劍橋的生技公司EditasMedicine宣布：將於2017年開發出針對一種先天性視網膜病變的基改細胞療法。

參考資料

Reardon, S. (2015) Gene-editing wave hits clinic. Nature, 527, 146-147.

資料來源

《科學發展》2015年12月，516期，76 ~ 79頁

Ｔ細胞(3) 白血病(7) 分子剪刀(3) 實驗療法(1) DNA(45) 基因編輯(6)

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