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帕金森氏症的基因療法

102/09/11 瀏覽次數 14971
據估計,年滿65歲的人至少有1%的人會得帕金森氏症,年紀越大,罹患風險越高。

關於帕金森氏症的神經病理學,科學家早就清楚了。它的病灶在中腦(腦幹最上端的部分,位於大腦深處)一個叫做「黑質」的神經組織。黑質由以多巴胺做為神經傳導物質的神經元構成,那些神經元大量死亡,就會導致帕金森氏症。至於多巴胺神經元為什麼會死亡,目前還不完全明白。

不過,過去30年來,科學家對黑質涉入的神經網路已經有比較完整的知識,因此治療帕金森氏症已經有好幾個新的策略。美國康乃爾大學的研究團隊,最近發展出一種基因療法,就是利用病毒把基因送入受黑質影響的一個神經組織,叫做視丘下核。原來帕金森氏症病人的視丘下核過度激動、亢奮,是導致種種症狀的因素之一。因此,以基因工程技術改變視丘下核的功能,使視丘下核扮演抑制的角色,而不是激發,便能達到緩解症狀的目的。

這個技術的第1份人體實驗結果剛公布,共有11名男性,1名女性參與實驗,平均年齡是58歲。由於第1階段的人體實驗是測驗安全性,因此病人只做了單側手術,也沒有對照組。

不過,結果非常令人鼓舞,因為3個月後就可觀察到症狀改善的效果,而且持續到12個月之後。此外,沒有副作用。
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