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帕金森氏症的基因療法

102/09/11 15490

王道還｜中央研究院歷史語言研究所助理研究員

據估計，年滿65歲的人至少有1％的人會得帕金森氏症，年紀越大，罹患風險越高。

關於帕金森氏症的神經病理學，科學家早就清楚了。它的病灶在中腦（腦幹最上端的部分，位於大腦深處）一個叫做「黑質」的神經組織。黑質由以多巴胺做為神經傳導物質的神經元構成，那些神經元大量死亡，就會導致帕金森氏症。至於多巴胺神經元為什麼會死亡，目前還不完全明白。

不過，過去30年來，科學家對黑質涉入的神經網路已經有比較完整的知識，因此治療帕金森氏症已經有好幾個新的策略。美國康乃爾大學的研究團隊，最近發展出一種基因療法，就是利用病毒把基因送入受黑質影響的一個神經組織，叫做視丘下核。原來帕金森氏症病人的視丘下核過度激動、亢奮，是導致種種症狀的因素之一。因此，以基因工程技術改變視丘下核的功能，使視丘下核扮演抑制的角色，而不是激發，便能達到緩解症狀的目的。

這個技術的第1份人體實驗結果剛公布，共有11名男性，1名女性參與實驗，平均年齡是58歲。由於第1階段的人體實驗是測驗安全性，因此病人只做了單側手術，也沒有對照組。

不過，結果非常令人鼓舞，因為3個月後就可觀察到症狀改善的效果，而且持續到12個月之後。此外，沒有副作用。

資料來源

《科學發展》2007年8月，416期，80 ~ 83頁

科發月刊(5221)

帕金森氏症的基因療法

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