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風濕性關節炎的基因療法

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王道還｜中央研究院歷史語言研究所助理研究員

基因療法是針對基因疾病（因特定基因出毛病而出現的疾病）所設計的治療方法。例如海洋性貧血（地中海型貧血）是臺灣常見的基因疾病，估計國內約有5～8％的人基因組裡有致病基因。那個基因位於16號染色體上，會造成有缺陷的血紅素，導致貧血。

所謂基因療法，就是設法把正常基因送入病人身體的特定細胞中，以治療或延緩病程。20年前就開始進行基因療法的臨床實驗了，不過至今仍無突破性的進展。最近美國哈佛大學醫學院的一個團隊，針對風濕性關節炎發展出一個基因療法，值得注意，因為風濕性關節炎不是基因疾病。

那個團隊由哈佛大學醫學院骨外科講座教授伊文思（Christopher Evans）領導，他也是波士頓著名醫學中心Beth Israel Deaconess Medical Center （BIDMC）的先進骨科研究中心主任。（按，BIDMC是哈佛醫學院的教學醫院之一，本是相鄰的兩家醫院，1996年合併。）

風濕性關節炎是令人非常痛苦的疾病，會侵犯身體的許多關節。它是一種自體免疫疾病—關節組織被身體的免疫系統摧毀，可用藥緩解病情，但是治標不治本。伊文思過去發現，細胞間質素（interleukin-1, IL-1）可能是治療風濕性關節炎的關鍵。也就是說，設法使細胞間質素不發生作用，就能切斷免疫系統攻擊關節組織的反應鏈。方法之一是把細胞間質素的受體全都塞住。

於是伊文思的團隊研發出基因療法，並完成了動物實驗。2005年，伊文思團隊發表了人體實驗第1階段的報告，證明這個療法是安全的。今年初他們發表了人體實驗第2階段的報告，證明基因療法不僅安全，而且有療效。

這個療法的步驟是：從病人受折磨的關節中取出組織；利用病毒把一個基因帶到組織細胞中；將那些細胞在實驗室培養幾天；再把那些細胞注射到病人關節裡；4星期後，病人表示關節痛苦、腫脹的情況減輕了，未注射細胞的關節依舊疼痛、腫脹。

資料來源

《科學發展》2009年4月，436期，78 ~ 82頁

基因療法(4) 地中海型貧血(1) 風濕性關節炎(1)

風濕性關節炎的基因療法

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