1990年代，基因療法受到媒體青睞，在學界、生技界都引起風潮。可是1999年美國賓州大學醫院的一個基因療法臨床實驗出了意外，死了一位18歲的年輕人蓋辛杰（Jesse Gelsinger），基因療法的熱潮迅速冷卻。蓋辛杰參與實驗是因為期望有一天自己也能受惠—他的X染色體有一個突變基因，因而尿素代謝異常，除了控制飲食內容外，每天還必須服用32顆藥。

現在基因療法似乎否極泰來。去（2017）年10月中旬，美國FDA的一個外審委員會一致決議，他們審查的那個基因療法「利大於弊」。（不過FDA要到1月12日才會宣布是否核准。）那個基因療法針對的是一種視網膜疾病，病人由於缺乏一對正常的基因，無法製造一種蛋白質，以致視網膜無法把光線轉化為神經訊號，病人最後可能失明。治療方案是以病毒把正常基因送入病人眼球，生產所需的蛋白質。以31人完成的臨床實驗顯示，病人的病情的確改善，而且維持了1年。不過現在還不能確定療效能維持多久。

參考資料

1. Ledford, H. (2017) FDA advisers back gene therapy for rare form of blindness. Nature, 550, 314.